Моя работа заключается в модификации нуклеиновых кислот, в частности, фрагментов РНК и ДНК, и разработки средств адресной доставки таких соединений в клетку. Это позволяет эффективно бороться со многими тяжелыми заболеваниями средствами генной терапии. Раньше такие болезни были неизлечимыми, как, например, гемофилия, некоторые наследственные и онкологические заболевания. Уже существуют лекарственные препараты на базе РНК и ДНК. Но просто создать какой-либо работающий препарат недостаточно. Нужно ещё доставить его к больным органам и клеткам, чтобы лекарство находило клетки-мишени и проникало вовнутрь. Мы знаем, что разные типы "больных" клеток экспонируют на своей поверхности специальные белки, которые "считываются" определёнными сигнальными молекулами. Мы прикрепляем к лекарству такие сигнальные молекулы, чтобы, попадая в организм, препарат находил определённые белки на поверхности больных клеток, связывался с ними и попадал в нужные нам клетки. Таким образом "олигонуклеотид-подпольщик" попадает в клетку, находит нужную РНК и вызывает её разрушение, прекращая тем самым синтез вредных белков. Такая точечная работа лекарства позволяет серьёзно снизить дозу препарата и сберечь здоровые клетки. Но есть ещё одна проблема –— чужеродные для организма лекарства, например, малые интерферирующие РНК, разрушаются при попадании в организм человека под действием ферментов. Для предотвращения этого такие нуклеиновые кислоты нужно "укреплять", модифицируя их. Это тоже задача для химиков, которой мы занимаемся.